小腦萎縮症、腎上腺腦白質退化症（ALD）等神經退化性疾病的治療有新突破！台北馬偕小兒遺傳科主任林達雄領導的研究團隊，歷時三年研究，突破基因治療限於局部的障礙，成功在小鼠身上，將治療基因廣泛送達神經系統各部位，可望解決神經退化疾病治療困境。
這項研究已獲得國際著名期刊《分子遺傳與代謝》（Molecular Genetics and Metabolism）刊登，並獲選為八月封面故事。
林達雄說，基因治療神經退化性疾病的最大障礙是，很難在神經系統內達到全面性治療效果，他們的研究團隊成功突破這個障礙。
例如，罕見疾病腎上腺腦白質退化症（ALD）是單一基因異常的神經退化性疾病，電影《羅倫佐的油》就是描繪這種病。一開始病患只是步履蹣跚，但逐漸影響視力、聽覺等，最後失明、失聰、癱瘓。
目前ALD治療主要是透過骨髓移植，但幹細胞不見得能完全穿透神經系統，讓所有正常基因細胞進入中樞神經各部位。即使穿透也不見得能分化為中樞神經細胞，神經退化問題無法獲得根本解決。
馬偕的研究是，利用神經軸突傳導神經信息物質到遠端神經元的特性，再經由腺病毒等相關病毒為載體，攜帶正常基因後，直接注射在小鼠中樞神經的神經軸突聚集處。
結果發現，治療基因可成功送達神經系統各部位，從小鼠的前腦到脊髓末梢都能表現出正常基因，並製造出正常酵素蛋白。
林達雄說，原本治療只侷限在一處，未來透過此機轉，有望構建完整的治療基因網絡，把治療基因送達全身神經細胞，解決治療困境。
此次研究也找到小腦與脊髓神經退化疾病療法，可望為小腦萎縮症、多發性硬化症帶來治療新契機。
中國時報 2011/08/12 邱俐穎
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CNS-targeted AAV5 gene transfer results in global dispersal of vector and prevention of morphological and function deterioration in CNS of globoid cell leukodystrophy mouse model (Molecular Genetics and Metabolism)
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